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Los trastornos de almacenamiento lisosomal (LSD) son un grupo de enfermedades raras que en la actualidad carecen de una cura definitiva. En el caso de la enfermedad de Fabry, existe una deficiencia en α-galactosidasa A (GLA). Como resultado de la inexistencia de la enzima se produce una acumulación celular de glicoesfingolípidos neutros, que conduce a la vasculopatía generalizada con especial perjuicio de los riñones, el corazón y del sistema nervioso. El tratamiento actual para la FD es la terapia de sustitución enzimática (ERT) en la que proteína recombinante GLA libre se administra por vía intravenosa a los pacientes.
Este tipo de tratamientos presenta varias desventajas relacionadas principalmente con la inestabilidad, alta inmunogenicidad y baja eficacia de la GLA exógenamente administrada, así como incapacidad de la misma de cruzar barreras biológicas tales como la barrera hematoencefálica.
El objetivo del proyecto Smart-4-Fabry es lograr un excelente control de calidad sobre el conjunto de los diferentes componentes moleculares de una nueva nanoformulación liposomal de GLA (nano-GLA) para el tratamiento de la enfermedad de Fabry. Esta nano-GLA ya se ha demostrado que tiene un mejor perfil de PK / PD respecto a la GLA libre así como una mayor eficacia in vivo. El proyecto Smart-4-Fabry avanzará el prototipo de la nano-GLA como prueba de concepto (TRL3) hasta la fase de regulación preclínica (TRL5-6). La formulación final nana-GLA permitirá el transporte a medida del enzima GLA a través de las membranas celulares y de la barrera hematoencefálica.
Smart-4-Fabry tendrá un impacto en un importante problema de salud que es la existencia de nuevas terapias para las enfermedades raras, lo que constituye un reto social prioritario tal y como se muestra en el programa de trabajo H2020 de la comunidad europea. Smart-4Fabry contribuye a la Estrategia Europea para las KETs, que tiene como objetivo revertir la disminución de la fabricación ya que esto estimulará el crecimiento y el empleo. Smart-4-Fabry está fuertemente centrado en tres KETs: nanotecnología, biotecnología industrial y materiales avanzados.