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Smart4Fabry Project presented at ICONAN 2017

ICONAN 2017 (International Conference On Nanomedicine And Nanobiotechnology) is an annual event that hosts high-profile plenary speakers, world-class researchers, oral and poster presentations, workshops, sponsor exhibits and afterworks.

Our colleague Solene Passemard, from ICMAB-CSIC, presented Smart4Fabry project to a selected audience of scientist and technologists on September 2017

A morning on Nanomedicine

Following the II General Meeting, the first Samrt4Fabry Workshop was held in the facilities of Technion, Haifa (Israel). This workshop covered different interesting Topics regarding Theragnostics, nature mimicking and nano targeted drug delivery .

Presentations were made by world class level scientists as Prof. Barenholz, Prof Schroeder, Prof. Peer, Prof Ventosa and Prof Machluf.

II General Meeting

General Meeting of the Smart-4-Fabry Project was held in the facilities of Technion, Haifa (Israel), from the 3th to the 5th July 2017. This meeting has been crucial to define the pathway to be followed by the project partners for the next months, with important achievements in terms of decisions to face the main project challenges.

Next meeting will be held in Miñano (Álava) in February

Smart4Fabry partners

Smart4Fabry partners (CIBER- BBN, BIONANONET and BIOPRAXIS) presented during the CLINAM 2017 summit from the 7 to the 10th May of 2017 their results, with two posters and a small-speech.

Assistència per part dels grups CIBER-BBN, Bionanonet I Biopraxis al congress CLINAM.
   

Everything is nano

Wenn Sie das Gefühl haben, dass unsere Welt immer kleiner wird, liegen Sie gar nicht so falsch. Nanotechnik wird in immer mehr Bereichen unseres Lebens eingesetzt. Das Forschungsteam der BioNanoNet GmbH sorgt dabei für Sicherheit.

Das Wort „Nano“ kommt aus dem Griechischen und ist eine grobe Übertreibung. Es bedeutet nämlich Zwerg. Doch die Teilchen, mit denen Nanotechnologien sich beschäftigen, sind noch wesentlich kleiner. Nur um eine grobe Vorstellung zu bekommen: Ein Nanometer ist ein millionstel Millimeter. Und alles, was größer als 100 Nanometer (also 0,0001 Millimeter) ist, ist schon zu groß für die Nanotechnologien. In diesen Dimensionen arbeiten die heimischen Unternehmen und Forschungsinstitute, die sich im Netzwerk BioNanoNet zusammengeschlossen haben, an innovativen Anwendungen. Unterstützt werden die Entwickler vom NanoSicherheits-Team der BioNanoNet GmbH. Geschäftsführer Andreas Falk präzisiert: „Die Identifikation möglicher Aufnahmewege, die Bewertung des potenziellen Risikos und die fallspezifische Strategie zur Maximierung der Sicherheit von Nanomaterialien gehören zu unseren Kernkompetenzen.“

Tinte aus winzigsten Teilen

Deshalb gibt es eine Reihe internationaler Projekte, in denen BioNanoNet verantwortlich für die Sicherheitsforschung ist. Zum Beispiel das Projekt „Hi-Response“: Nanotinten erlauben extrem hohe Auflösungen und Druckgeschwindigkeiten und eröffnen völlig neue Möglichkeiten im Druckbereich. Was aber im menschlichen Körper passiert, wenn beim Druckvorgang oder beim Kontakt mit nanogedrucktem Material diese winzig kleinen Teilchen eingeatmet, geschluckt oder über die Haut aufgenommen werden, ist noch nicht klar. Das festzustellen, ist der Job von BioNanoNet.

3-D-Druck im Nanobereich

Nanotechnologien ermöglichen auch winzige 3-D-Drucke, die in der Hochtechnologie eingesetzt werden. Zum Beispiel beim Bau von flexiblen Handy-Displays. Aber was passiert, wenn wir über das Display wischen, sich Nanoteilchen lösen, auf unseren Fingern haften bleiben, wir danach unser Essen angreifen und so die Teilchen aufnehmen? Oder Kleinkinder so ein Handy in die Hand bekommen und es in den Mund nehmen? Im Projekt „INSPIRED“ arbeitet die BioNanoNet daran mit, dass Nanoteilchen so eingebaut werden, dass diese zwar ihre Funktion behalten, aber sicher nicht in den menschlichen Körper gelangen.

Effizientere Medikamente

Nanoteilchen können aber auch ganz bewusst in unseren Körper gebracht werden. Im Projekt „Smart-4-Fabry“, an dem BioNanoNet ebenfalls mitwirkt, übernehmen spezielle Nanoteilchen den Transport von Wirkstoffen zielgerecht dorthin, wo sie im Körper gebraucht werden. Damit würde die Arznei wesentlich effizienter eingesetzt, deren vorzeitiger Abbau verhindert und der Organismus entlastet. Das wäre ein riesiger Schritt für die Medizin und die Patientensicherheit.

impuls/

VHIR participates in a European project against Fabry disease

The Drug Delivery and Targeting group from the CIBBIM-Nanomedicine at VHIR, led by Dr. Simó Schwartz Jr., participates in a new European project, which aims the innovation and improvement in the treatment for Fabry disease, a rare condition X-linked which affects 1 in 7.000 people approximately. The project is awarded with 5,8 milion in the Horizon 2020 program of the European Comission, and involves the participation of 14 institutions from academia and industry.

Fabry disease belongs to the lisosomal disorders group and it is characterized by the deficiency of the enzymatic activity of α-galactosidase A. The lack of this enzyme causes cell damage which affects the skin, the kidneys, the heart and the central nervous system, among others. Nowadays, the treatment for Fabry disease consists in the administration of the protein which the patients of Fabry disease do not have.

So as to improve the treatment against this rare disease, the VHIR investigators performed several previous studies which have led them to participate in this European Project. Specifically, they participate in the NanoFabry project, awarded by La Marató de TV3, the Lipocell project and Terarmet, a project awarded by the Ministerio de Economía y Competitividad. Dr. Ibane Abasolo, principal investigator of the SMART-4-FABRY in the CIBBIM group, explains that “with this project we will work in the possibility of crossing the blood-brain barrier, something that is crucial for the treatment of the lisosomal diseases and that could benefit other rare conditions with neurological affectation”.

Moreover, the advisory board of the SMART-4-FABRY involves the participation of Dr. Jordi Pérez, physician of the minor diseases unit of the Hospital Vall d’Hebron and Dr. Mari Carmen Domínguez, member of the CIBBIM-Nanomedicina VHIR group.

Dr. Abasolo assures that thanks to the participation of the VHIR and the rest of groups in this European project, “we will be ready to start the development of an innovative treatment, more beneficial for the patients”.

cibbim/

Inano medarbejdere

Prof. Jan Skov Pedersen, Department of Chemistry and iNANO, is part of the new Horizon 2020 Framework Programme project “Smart-4-Fabry” (Smart multifunctional GLA-nanoformulation).

The project is funded under the action ‘H2020-EU.2.1.2. – INDUSTRIAL LEADERSHIP – Leadership in enabling and industrial technologies –  Nanotechnologies’. The project started on 1st January 2017, and runs for 4 years with 10 partners and a budget of 5,800,000 € of which 343,000 is allocated for Aarhus University.

The research of Smart-4-Fabry project concerns development of drug delivery systems based on liposomes for treatment of Fabry disease. Advanced formulation and characterization techniques will be used for achieving excellent quality control over the assembly of the different molecular components of a new liposomal nano-formulation which contains the α-Galactosidase A (GLA) enzyme as the active component. Fabry disease belongs to a group of lysosomal storage disorders (LSD) diseases that currently lack a definitive cure. In the case of Fabry LSD Disease, the deficiency in GLA activity results in the cellular accumulation of neutral glycosphingolipids, leading to widespread blood vessel disorder with particular detriment to the kidneys, heart and nerve system.

Inano/

proyectos de convocatorias competitivas

Los trastornos de almacenamiento lisosomal (LSD) son un grupo de enfermedades raras que en la actualidad carecen de una cura definitiva. En el caso de la enfermedad de Fabry, existe una deficiencia en α-galactosidasa A (GLA). Como resultado de la inexistencia de la enzima se produce una acumulación celular de glicoesfingolípidos neutros, que conduce a la vasculopatía generalizada con especial perjuicio de los riñones, el corazón y del sistema nervioso. El tratamiento actual para la FD es la terapia de sustitución enzimática (ERT) en la que proteína recombinante GLA libre se administra por vía intravenosa a los pacientes.

Este tipo de tratamientos presenta varias desventajas relacionadas principalmente con la inestabilidad, alta inmunogenicidad y baja eficacia de la GLA exógenamente administrada, así como incapacidad de la misma de cruzar barreras biológicas tales como la barrera hematoencefálica.

El objetivo del proyecto Smart-4-Fabry es lograr un excelente control de calidad sobre el conjunto de los diferentes componentes moleculares de una nueva nanoformulación liposomal de GLA (nano-GLA) para el tratamiento de la enfermedad de Fabry. Esta nano-GLA ya se ha demostrado que tiene un mejor perfil de PK / PD respecto a la GLA libre así como una mayor eficacia in vivo. El proyecto Smart-4-Fabry avanzará el prototipo de la nano-GLA como prueba de concepto (TRL3) hasta la fase de regulación preclínica (TRL5-6). La formulación final nana-GLA permitirá el transporte a medida del enzima GLA a través de las membranas celulares y de la barrera hematoencefálica.

Smart-4-Fabry tendrá un impacto en un importante problema de salud que es la existencia de nuevas terapias para las enfermedades raras, lo que constituye un reto social prioritario tal y como se muestra en el programa de trabajo H2020 de la comunidad europea. Smart-4Fabry contribuye a la Estrategia Europea para las KETs, que tiene como objetivo revertir la disminución de la fabricación ya que esto estimulará el crecimiento y el empleo. Smart-4-Fabry está fuertemente centrado en tres KETs: nanotecnología, biotecnología industrial y materiales avanzados.

ciber-bbn/

Nanomol Technologies

Nanomol Technologies is part of the new Horizon 2020 Framework Programme project “Smart-4-Fabry” (Smart multifunctional GLA-nanoformulation for Fabry disease)

The project has started on January 1st, 2017, and will run for 4 years with 10 partners and a budget of 5,800,000 €.

The research of Smart-4-Fabry project concerns development of drug delivery systems based on liposomes for treatment of Fabry disease. Advanced formulation and characterization techniques will be used for achieving excellent quality control over the assembly of the different molecular components of a new liposomal nano-formulation which contains the α-Galactosidase A (GLA) enzyme as the active component. Fabry disease belongs to a group of lysosomal storage disorder (LSD) diseases that currently lack a definitive cure. In the case of Fabry LSD disease, the deficiency in GLA activity results in the cellular accumulation of neutral glycosphingolipids, leading to widespread blood vessel disorder with particular detriment to the kidneys, heart and nervous system.

Nanomol-tech/

Kick-off Meeting

Kick-off Meeting of the Smart-4-Fabry Project will be held in Barcelona from the 16th to the 19th January 2017.